为何罕见病用药进了医保,又出来了?
2019-12-06 08:24

为何罕见病用药进了医保,又出来了?

本文来自微信公众号: 界面新闻(wowjiemian),作者:金淼,题图来自:视觉中国


一批好药、创新药进入了医保,医保实现了腾笼换鸟。但是对于多发性硬化患者而言,这却意味着他们可能要换药了。


11月28日,2019医保目录落定,多发性硬化患者向界面新闻表示“一颗石头落地了”,他们一直期待的获批上市治疗多发性硬化症药物特立氟胺进入了医保乙类目录。如果算上2017年人社部谈判的36种药品中的另一药物重组人干扰素β-1b(商品名:倍泰龙),医保目录内应该有两个药品可供选择治疗多发性硬化症。


喜讯没有持续很久,坏消息接踵而至。


“我们欢呼雀跃半天,等到我们看医保目录协议有效期的时候,发现重组人干扰素β-1b的协议有效期是到2019年12月31日。我们四处打听协议有效期意味着什么,最后得到消息却是意味着该药物要被踢出医保。”多发性硬化患者苗苗(化名)对界面新闻表示。


在此次医保药品目录谈判中,重组人干扰素β-1b、氟维司群注射液、甲苯磺酸拉帕替尼片和托伐普坦片4种药物未续约成功。


药物说明书显示,四种药物分别治疗多发性硬化症、局部晚期或转移性乳腺癌和低钠血症。


在11月28日召开的医保局媒体会上,针对有记者提出的对于4个续约产品未谈判成功,是否会对患者用药造成影响。


国家医疗保障局医药服务管理司司长熊先军表示,不会对患者用药的延续性和可及性造成影响,目录内基本都有类似或疗效更好的药物可供替代。对短期内仍确需使用原药品的患者,从制度上考虑给予较短的过渡期,确保患者始终有药可用。


目前界面新闻记者得到两处消息都为未续约品种各地制定最长不超过六个月的过渡期,过渡期内还能享受医保报报销,但是具体各地过渡期时长要看当地情况。


界面新闻记者致信重组人干扰素β-1b生产企业拜耳,询问续约失败的原因,但是截至发稿时未回复。

妊娠安全性的考虑

多发性硬化是发生在中枢神经系统自身免疫疾病,主要发病年龄为20岁-40岁。女性患者的人数约为男性的两倍。亚洲的发病率约为3/10万-5/10万,由此估算国内有3万-5万患者。2018年5月,多发性硬化被列入《中国第一批罕见病目录》。


目前多发性硬化尚无有效的根治疗法,以控制疾病进展为主要目标的DMT治疗(疾病修正治疗)为主。现有国内批准上市的DMT药物共有三种,分别为特立氟胺、重组人干扰素β-1b和芬戈莫德。


虽然特立氟胺进了医保,但是关于特立氟胺是否能取代重组人干扰素β-1b的话题成了患者最大的疑问,这其中最紧要的就是妊娠安全性的问题。


多发性硬化患者主要发病年龄为20-40岁,并且女性患者的人数约为男性的两倍。“很多患者看完不能接受的原因就是,育龄期的女性患者,结婚的、没结婚的,大家是要生小孩儿的。”苗苗说。


在《多发性硬化诊断和治疗中国专家共识(2018版)(下简称:《专家共识》)中关于妊娠期和哺乳期治疗中已经明确,对于多发性硬化患者,因妊娠期有雌激素的保护作用,故不反对患者妊娠,但应向患者明确告知除药品醋酸格列默外,任何DMT药物均不建议在妊娠期应用。


目前重组人干扰素β-1b和特立氟胺在安全性数据上都积累了比较多的数据,“特立氟胺可能更好一些,但是重组人干扰素β-1b有一个特别好的优势是特立氟胺取代不了的,它是适合孕妇在怀孕期间使用。”北京市一三甲医院神经内科医生接受界面新闻采访时表示。


虽然重组人干扰素β-1b的药品说明书中将妊娠列为禁用,但是根据《专家共识》明确“对于计划妊娠但复发风险较高患者,可使用醋酸格列默或干扰素至确认妊娠前;对于计划妊娠但复发风险非常高的患者,可考虑整个妊娠期间应用醋酸格列默或干扰素(弱推荐)治疗。”


上述医生表示,目前在指导患者使用过程中,医生更多依据专家共识来指导临床用药。


重组人干扰素β-1b和特立氟胺均属于低强度的DMT药物,在抑制强度上差别不大,但医生表示二者应为互补的关系,而不是互相替代的关系。“中间的重合度在70%、80%左右,但是仍有一部分病人是适合重组人干扰素β-1b的,另一部分病人是适合特立氟胺的。”


换药要考虑医保因素吗?


除妊娠安全性外,医生和患者的疑问在于,以往多发性硬化患者换药与否是根据患者的病情及EDSS(扩充残疾功能量表)评分来决定。未来医生和患者换药,是否还要考虑医保因素?


“我们以往给患者由重组人干扰素β-1b换到特立氟胺,主要是看患者是否使用重组人干扰素β-1b六个月后,EDSS评分增加了一分,或者复发次数超过两次。如果换到特立氟胺还不行,那要换成芬戈莫德,这是我们的治疗原则。”


而医生的顾虑则是如果不考虑疾病进展,“一刀切”的由重组人干扰素β-1b转换为特立氟胺,会存在转换失败的风险,“在转换过程中,一定有百分之十几的病人,效果不是很好。但是安全性上来看,由重组人干扰素β-1b转换为特立氟胺是比较安全的。”


目前尚未有数据统计国内多发性硬化患者中使用重组人干扰素β-1b的人数及比例。根据重组人干扰素β-1b在未进入医保前的慈善援助项目显示,截至2018年12月底,累计援助患者938人,累计发放药品39145盒(一盒5支)


在未纳入医保前,重组人干扰素β-1b850元(0.3mg/支),纳入医保后,支付标准为590元(0.3mg/支),北京按照门诊特殊病例报销可以享受到85%的报销,患者苗苗每年自付费用不足两万。


院内的罕见病用药难题


虽然此前进了医保,但是重组人干扰素β-1b并非所有医院都能够买到。今年5月,北京市只有4家医院能够购买重组人干扰素β-1b并且享受到医保报销。


在国内部分地区医院中,由于药物昂贵,患者数量少,并且要算药占比(药品及卫生材料收入占公立医院总收入的比例,此前国务院发文要求药占比不超过30%),国内能够购买到倍泰龙和享受到医保报销的医院并不多。


所以在进入医保后,倍泰龙可能并未充分放量。根据米内网数据显示,重组人干扰素β-1b2018年在中国公立医疗机构终端销售额为132万元,为未续约的四个品种中销售额最少的一个。


而医保局等部门也注意到受困于药占比,即使药物进入医保,患者也无药可用的现象。


2018年医保局、人社部、卫健委三部联合发布的《关于做好17种国家医保谈判抗癌药执行落实工作的通知》中明确,不得以费用总控、“药占比”和医疗机构基本用药目录等为由影响谈判药品的供应与合理用药需求。


河北一家三甲医院药剂师接受界面新闻采访时表示,目前该院针对谈判药品已经取消药占比考核。但是目前尚不清楚,是否全国医院都已经取消考核“药占比”指标。


即便是取消考核“药占比”,罕见病用药也不可能如常见病用药一般能够被大多数医院采购。该药剂师表示,目前该院罕见病用药采购属于临时采购。与常规采购不同,临时采购是在病人有需要的情况下,医生提出采购申请。而患者表示,目前北京能够开出重组人干扰素β-1b并报销的医院,已经由5月份的4家,减少到了3家。


虽然取消了药占比,苗苗却还有可能被次均门诊费用等各项指标拦住了,“除了药占比,还有其他的考核指标,比如说如果门诊取药的病人过多,对医院、科室都是很大的压力。”


虽然拜耳方面未对未续约原因进行说明,但是上述医生认为,重组人干扰素β-1b为注射剂,需要冷链运输及冷藏保存。不同于能够常温保存的药品,重组人干扰素β-1b如果将冷链费用算在内,谈判降价的空间并不多。而在取消药品加成之后,医院需要对“零加成”药品提供冷藏,也一定程度上影响医院的采购决策。


虽然有六个月过渡期,但是对于特立氟胺这个还未进入到医院的药品来说,还存在诸多限制,“重组人干扰素β-1b退出之后,6个月的时间能够保证患者用上特立氟胺并且报销吗?我觉得够呛。”该医生的顾虑来自于目前政策对于医院药品品种的严格管理,医院药房是否愿意增加一种非常用药品品种,并且在6个月内完成全部流程。


北京另所三甲医院的药剂师对此则充满希望,“北京这面目前还好,而且随着医保基金的腾笼换鸟,以后(药占比考核、进入医院)肯定更容易。”


“最终能够使患者获益的,一定是在目录中有更多的药品,企业间充分良性竞争,医生、患者也有更多选择,这是比留下单一药物,更有利的状态。”上述医生表示。


本文来自微信公众号: 界面新闻(wowjiemian),作者:金淼

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