孤儿药在中国
2020-08-12 11:27

孤儿药在中国

本文来自微信公众号:远川商业评论(ID:ycsypl),作者:高翼,支持:远川研究所医药组,头图来自:视觉中国


2014年,正值Facebook成立十年,该软件的月活第一次突破10亿,社交网络正在显示其巨大的威力。


一位名叫皮特·弗拉特斯(Pete Frates)的人,曾经是波士顿大学棒球队队长,在Facebook上发布了一段视频,用一桶冰水淋遍自己全身,号召人们通过这个活动为肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS,亦称“渐冻症”)研究组织募捐。


彼时微软的扛把子比尔·盖茨正把精力从首富之争转向健康慈善公益事业,很快接受了挑战;当红小生贾斯汀·比伯正急于挽回自己花花公子形象,也在社交媒体上拎起冰桶就往自己身上倒;后来,一众NBA球星纷纷仿效,FB的总裁小扎也亲自上场,冰桶挑战很快变成一场席卷全球的运动。


这位叫皮特的美国队长成功把“罕见病”这个概念传遍了整个地球村,同样也为美国ALS研究协会募集到8850万美元,让罕见病这种原本“靠爱发电”的小众研究得以继续下去。虽然皮特在5年后最终还是因“渐冻症”去世,但ALS的研究每年都有新的进展。


“渐冻症”是一种自身免疫系统攻击运动神经元导致的疾病,患病后全身无法动弹,说话都成问题,最后因呼吸衰竭而死,生存期通常都不长。研究黑洞的物理大咖霍金就是患的这种病。


而能造成“渐冻现象”的除了ALS外,还有一种致病机理类似的病:脊髓性肌肉萎缩(SMA)


前不久,一则“SMA患者花70万打一针药”的消息在微博上不胫而走,虽然没有名人推广,但也同样传遍了整个社交媒体。罕见病这种每年2月28日(世界罕见病日)才会火一阵子的小众话题再一次被拿上台面大范围讨论。


这其中,有对药企天价药的讨伐,有对国家医保体系覆盖低的不满,讨论得多了,大家才发现这是医保资金“能力有限”。最终结论还是要大家多赚钱。


一方面,SMA患者一针要花70万;而另一方面,只有不到5%的罕见病有特效药可治。罕见病患者在中国到底有多难?


一、药企的担当


这类玩家少、研发产出低的罕见病治疗药物有一个特别的名字,叫孤儿药。


药品研发本就是一个风险高、投入高的领域,孤儿药研发还面对病患数量少、临床试验数据缺乏等难题,当然最重要的还是用药人数太少,即使研发出来的药品也没人用。


虽然整个医药行业在抗感染、慢病和肿瘤小有所成后,就一直在寻找小众疾病的解决方案,但是所有的研究都是要考虑投入产出的,药企再怎么有人性关怀也不可能完全用爱发电。


药企对孤儿药的研发环境改善始于一位美国演员。


杰克·克卢格曼(Jack Klugman)是一名活跃在上世纪50年代的美国老牌演员,1980年,他的弟弟死于一种罕见病,杰克在自己的节目中诉说了罕见病患者所面临的困境,引起的关注度不亚于后来的冰桶挑战。


加州议员亨利·韦克斯曼(Henry Waxman)借此机会向国会进言,最终第一部关注罕见病药物研发的《孤儿药法案》在三年后由里根总统亲自签订。法案在税收、临床试验、专利上给到相关药物研发予以特殊关照,而且在最漫长的审批环节中发出了不少“插队券”。


美国在药品领域的各种改革一直都是先行者,后来,欧盟日本等国家纷纷跟进孤儿药相应优惠政策,一定程度上推动了整个人类罕见病治疗发展。到2019年,全球已发现2104个坐板凳的待研罕见病药物。



21世纪以来,中国医药行业自改革开放后在外资药企的帮衬下得以迅速崛起,但医改方向也就近几年才愈见明晰,各政策尚处于消化落地阶段,少有精力分配到罕见病药物处理上。中国目前对孤儿药的利好政策,仅停留在很多医改文件里少量篇幅的“指示”中。



不过,医药行业里有一个极具特色的改革方式就是推出各种政策豁免目录,比如基药目录、医保目录、带量采购目录……2018年,卫健委等五部门一起制定了《第一批罕见病目录》,收录121种“常见”的罕见病,这是中国官方首次定义了罕见病。


药品监管机构前后围绕该目录对罕见病用药做过一系列增补工作。2018年CDE发布的第一批临床急需境外新药名单中,便纳入了不少孤儿药,本次70万一针的主角、诺西那生钠注射液也在其中。



国内的孤儿药政策对本土药企实在没有较大的吸引力,因此大部分患者只能寄希望于海外的药品,但顶层用国内特色的方式为进口的罕见病用药提供了一条绿色通道,孤儿药在海内外几乎能够同步上市


这是医药行业和顶层监管部门博弈多年换来的结果,但药品有了,上市后的支付难题才刚刚开始。


二、医保的困境


能解决天价孤儿药支付问题的,除了杯水车薪的药企慈善赠药活动之外,只能靠医疗保险了。但在13亿的人口体量面前,基本医保能做的实在有限。


在全民医保体系建立之前,中国有很长一段时间的“免费医疗”时期,但这也只有城镇企业职工才能享受到很普通的医疗服务,至于协和湘雅等高级医疗资源,大多数是老干部们的专属,广大百姓只能借助哲学式的中医。


改革开放释放的需求彻底击垮了这种“有免费,无医疗”的模式,不少职工医院的医疗欠费单打到了十年后。1994年,在镇江和九江两地打响了社会统筹医保改革的第一枪,探索新时期全民医保制度在国内的可行性。


两江试点意义重大,但除了在白纸上勾勒整个医保体系外,专家们考虑的最多的还是“经济问题”——如何保证基金承受得起。而同时,时任国务院总理李鹏、副总理朱镕基也都强调:“我们只能保障基本医疗。”


“基本”二字冠在医保前面已经二十多年,直到现在仍是医保政策专家们强调的,尤其是2009年后医保覆盖了99%人群后。


医保的蛋糕就那么大,少数人利益在多数人利益面前永远抬不起头。而孤儿药本身稀有的属性,叠加上孤儿药企业利润投入高回报周期长的天然道德高点,使得药企可以有极高的定价权。


所以尽管这个治SMA的药虽然官方回应因上市未满一年错过了19年底的医保谈判机会,但真实情况是,医保局不会为天价药物兜底,药企也不会牺牲药价以价换量。尽管它在国内上市走的是绿色通道,不用做临床试验,边际成本很低,并不是那样成本高企。但如果在中国定价低太多,也没办法和美国本土患者交代。


而在13亿人的背景下,医保没有办法专一为某类病人做出针对性的政策,解决也只能具体问题具体分析。


2018年,《药神》上映后的两个月,国家医保局印发了17个新进医保目录高价抗癌药;紧接着,在次年年底医保谈判中,一共150个药品,降幅在60%以上(包含续约产品),其中包含11个罕见病用药。



但是在这些孤儿药中,我国肺动脉高压患者在200万以上,罕见型有10万~20万[1];多发性硬化症患者在3万以上[2];克罗恩病到2025年患者人数将达到150万[3]……


而根据国内最大的SMA患者平台之一、北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心统计数据,截至今年6月份已注册的SMA患者只有1547名。


就是罕见病,生病也得稍微挑大众化的,不仅要药企有意向研发,还得呼吁的人足够多,医保愿意去谈判。


三、商保能解决问题吗?


除了德国、日本等高税收——高医疗福利国家之外,以美国为主的“自由地区”对于高价急需药品的支付问题主要靠商业医疗保险解决。


但在美国,孤儿药高定价以及高报销是在医疗服务费用整体居高的环境下得以生存的。孤儿药一针70万,去医院随便动个刀、住上几天特需病房差不多也要花这么多钱,孤儿药相对其他医疗服务并没有高出太多,医保谈判的压力也小得多。美国医院高报销比例是建立在高企的保费上——美国人均保费支出接近1万美元。


而中国,大部分群众看病仍以基本医疗需求为主,补充保险机制要能够cover掉高昂的孤儿药费用赔偿,需要有足够多的参与者——保险公司也要赚钱,也不能只用爱发电。


但是对于广大健康人群而言,“出高价买未来有药可医”这种对赌游戏向来不是中国人热衷参与的。不信你问问如今乐天派的年轻一代,在预知到中国严峻的人口结构问题后,如果不是国家强制,还有多少人愿意交社保。


另外,商业保险真正参与进来,还面对一个和基本医保界限不清的问题。


相比于基本医保,商业医保是一个“多交钱、多报销”的产品,定性下来就是一句话,但到底医疗费用达到多高才适合走商业医保?技术和隐私条件限制下,中国人整体健康周期数据一片空白,医疗服务价格精算量化无从谈起。


而同时,国内缺少医疗费用监督评价体系,商业保险真起来了,在中小型医院创收压力大的情况下,某些医疗机构配合病人过渡治疗,一起骗取保费也是常有的事。


罕见病商业医疗保险,注定是个靠情怀的活。


四、结语


近年,从媒体对罕见病的报道可以看到一个现象:中国罕见病不断攀升,尤其是孩子身上的发病率。


这其实不是罕见病发病更青睐孩子,而是大部分罕见病患者都无药可用,撑不过孩童时期。


“70万一针天价药”的帖子在8月初发酵后,不到一周,主流媒体相继出来发声,新华网为患者大声疾呼,光明网评论员也站出来指责孤儿药高药价。


各大众和专业媒体你方唱罢我登场后是相关机构的快速跟进:8月6日IQVIA中国罕见病医疗保障论坛在线举办,8月7日第三届中国SMA大会在京召开,医保局也出面表示该药“正纳入谈判日程”……


也许,在成熟的罕见病相关医保政策出台前,或者有可行的商业保险问世前,下一个小众罕见病还得寄希望于社交媒体。


参考文献:

1、肺动脉高压应早筛早治、靶向用药、定期随访

2、《多发性硬化症患者生存报告》

3、炎症性肠病:亚洲发病率陡升,中国数据缺失


本文来自微信公众号:远川商业评论(ID:ycsypl),作者:高翼

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