赛点到了?瑞德西韦获FDA孤儿药认定,国内仿制药企被批评
2020-03-25 19:02

赛点到了?瑞德西韦获FDA孤儿药认定,国内仿制药企被批评

虎嗅注:孤儿药(Orphan Drug),指一些专门用于治愈(cure)或治疗/控制(treat)罕见病的药物。罕见病指患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病。自1983年开始,美国FDA给针对孤儿症的研究项目提供绿色通道,加速审批的过程,被认定为孤儿药的药物上市后,可获美国市场7年独占权,并享有其他惠利。


本文来自与公众号:健识局(ID:jianshiju01),作者:冷婧,头图来自:IC photo


新冠药物研发争霸赛愈演愈烈。


3月23日,有媒体报道FDA认定吉利德的瑞德西韦为“孤儿药”,适应症为治疗新冠病毒引起的疾病。



吉利德相关负责人向健识局确认了这一消息,表示瑞德西韦确实获得了孤儿药认证,作为新型冠状病毒肺炎的一种潜在治疗方案。


吉利德方面称,目前,该药对于中、重症新冠患者的研究正在进行中。尽管面临很大风险,吉利德一直在进行重大投资以开发和生产瑞德西韦,以应对这一全球性的卫生突发事件。


按照美国相关法律法规,获得孤儿药认定后,瑞德西韦的上市审批也将加快,上市后还会享有独占美国市场7年、税收优惠等利好。


随着这一认定出炉,围绕当下疫情展开的药物研发竞争和冲突初露端倪。


一方面,作为在研药物,瑞德西韦在坊间一直有较高呼声,甚至因谐音被冠以“人民的希望”(瑞德西韦英文名Remdesivir)外号。但是,在中国的较大规模临床试验结果要到4月底才能揭盲,还有海外小样本研究认为其疗效不如预期。另一方面,法匹拉韦、羟氯喹等喜讯频传。


不止如此,目前,瑞德西韦仍未上市,仿制药和专利权等问题却已经出现。


揭盲日期的日趋临近,加上FDA孤儿药认证的临门一脚,这场新冠用药研发竞赛,可能已到赛点阶段!


获孤儿药认定,瑞德西韦踩油门加速上市?


可以看到,新冠用药研发这条赛道已经越来越拥挤。随着试验数据的陆续公开,磷酸氯喹、阿比多尔、法匹拉韦、羟氯喹联合疗法等都成了明星药。它们治疗新冠肺炎适应症没有正式获批,却相继获得官方诊疗方案认可,广泛用于临床。


反观瑞德西韦,在中国,从国家诊疗方案第1版,到最新的第7版,一直未能入列。2月,瑞德西韦在武汉启动计划700余人入组的临床试验,预计揭盲时间最早也要4月27日。此后,由于新冠用药临床试验扎堆,病人不够用,还曾有患者不足影响瑞德西韦试验进程的新闻报出。


2月26日,吉利德宣布在美国发起两项针对新冠肺炎的临床试验,计划约1000人入组,揭盲时间无疑又将延后。


此番获得孤儿药认定,可能为瑞德西韦扳回一城。


孤儿药认定的本质,是一种奖励。根据美国《孤儿药法案》定义,孤儿药是针对罕见疾病,也就是全美患者不超过20万人的疾病开发的药物。


被认定为孤儿药的药物上市后,可获美国市场7年独占权、免除申报费(约200万美元),并享受部分税收优惠。


对于创新药,临床试验完成之前,孤儿药认定就可以给出。批准上市的临床要求也更低,比如入组病例数可以大幅减少至几十个。


在《孤儿药法案》的支持下,美国罕见病用药和适应症数量逐年递增。根据OOPD数据库,仅2019年,FDA就认定了336个孤儿药、批准了75个孤儿药适应症。


审批速度也在一路飙车。从1983年至2017年,孤儿药从被认定到批准,平均用时约4.4年。在最初的六年最快,平均用时约1.7年。而2019年,一款治疗囊性纤维化的孤儿药从认定到获批仅用了3个月时间。


因此,瑞德西韦有可能凭借此番认证,加速审批进程,还有望实现赶超,在这一赛道率先冲线,获得正式审批。


不过,获得孤儿药认证只是第一步,不意味着百分百的加速获批。


健识局查询FDA的数据库看到,2015年9月18日,瑞德西韦就曾拿到埃博拉病毒适应症的孤儿药资格。然而,5年过去了,这一适应症至今没有获批。



仿制热潮:中国至少两家知名药企成功


在中国,瑞德西韦前途未卜。1月21日,中国科学院武汉病毒所申报了瑞德西韦治疗新冠肺炎的专利。根据《法制日报》报道,多位知识产权法专家表示,这是一种用途专利,不同于吉利德已获授权的产品专利权,并且,武汉病毒所这项申报最终获批的可能性不大。


但国内药企已经你追我赶地掀起了仿制潮。


2月12日,博瑞医药宣布已完成对瑞德西韦原料药及制剂的研发,并已经批量生产。该公司还表态不发国难财。疫情期间,主要优先提供给国家医疗机构治病救人,对新冠肺炎患者的供应也是通过捐赠等方式。


紧随其后,2月15日,海南海药也宣布完成了瑞德西韦原料药及制剂工艺研发,已经进行中试生产,可批量生产50mg、100mg两种剂型,并已具备年产350万支的规模化生产能力。



几乎同时,物产中大也在互动平台上透露,其控股子公司江苏科本药业有限公司的“抗新型冠状病毒肺炎特效药瑞德西韦10T/制剂1000万支”项目,已于2020年2月6日获得江苏省启东市北新镇人民政府备案通过。



可以看到,企业的行动都很快。有报道称,博瑞医药的瑞德西韦制剂,从研发到量产大约只用了一周时间。有相关企业内部人员表示,直到发公告才知道公司研发了瑞德西韦。


黑色幽默的是,前不久,上述三家企业和董秘都因违规披露等问题,遭到了证监部门的通报批评或收到警示函。


业内人士认为,这种蹭热点的本质,是源于对国家专利强制许可的期待。专利强制许可,是当与公共健康相关的重大灾难发生的时候,药品生产企业可以申请免除专利限制,由国家授权仿制。


2005年、2006年,罗氏就迫于强制生产许可的压力,将旗下抗病毒药物达菲(奥司他韦)的生产销售授权给上海医药和东阳光药。一举成就了可威(磷酸奥司他韦)年销20亿元的市场。


虽然此次瑞德西韦获得孤儿药认定是在美国,面对公共健康事件也有强制许可的潜在可能,但是毕竟临床试验还在推进中,一切还都是未知数,背后的风险也充满未知。


获得孤儿药认定后,吉利德方面是否会采取措施维权,国内企业又将作何反应?对此,吉利德没有给予健识局正面回应。


3月23日,世卫组织总干事谭德赛在记者会上表示,当前,全球确诊病例从20万到30万,只用了4天,这意味着,新冠疫情的全球大流行仍在加速,并将持续相当长时间。新冠用药研发竞赛冠军花落谁家,谁就将改写这一段人类历史。


本文来自与公众号:健识局(ID:jianshiju01),作者:冷婧。

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