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蔡磊“牵线”研发的国产渐冻症药物明年有望上市,首批6位试验患者用药240天后病情被按下“暂停键”,但蔡磊本人无法从该药中直接受益。

据北京日报:京东原副总裁、渐冻症患者蔡磊等来了一个好消息。他“牵线”开展研发的一款国产渐冻症药物,已完成二期临床试验,明年有望上市。这是我国首款完全自主设计研发的SOD1基因突变型渐冻症药物。7月17日,北京日报记者从北京天坛医院获悉,该院神经病学中心首席科学家王伊龙带领团队与国内药企合作研发的这款新药,首批临床数据近期登上了国际权威学术杂志《自然·医学》。2023年,正是蔡磊把研发企业推荐给了天坛医院团队。

渐冻症在医学界被称为“比癌症更残酷的绝症”。绝大多数患者确诊后生存期仅有3到5年,身体像被逐渐冻住,从手脚无力到无法吞咽、呼吸,唯有意识始终清醒。

王伊龙向记者坦言,比疾病本身更让人无力的,是无药可用。目前,我国仅有的两款渐冻症药物均为进口,且作用仅限于延缓疾病进展,无法逆转或阻止病情发展。而这款新药有望为约10%的渐冻症患者“解冻”。药物瞄准了这些患者身上携带的SOD1基因突变——会不断产生坏蛋白,导致运动神经元死亡。治疗原理可以简单理解为,用药物“封印”住SOD1基因,从根源上掐断致病链条。

此次研究成果的发布,标志着药物的首批临床数据获得国际权威认可:首批6位试验患者用药240天后,脑脊液中的坏蛋白水平降低了56%到69%,血液中的神经损伤“警报信号”降低了一半多,病情被按下了“暂停键”。

还有一些更直观的变化。比如,两位患者脚趾头一度完全不能动,用药后恢复了活动。“这在以前是想都不敢想的。”王伊龙告诉记者,临床试验自2023年8月启动,6位患者目前全部存活。其中一位年轻女患者,至今身体状况基本维持在接受第一次用药时的状态,没有再加重。“越早用药,患者就越有可能不发病,或者一直维持在稳定状态。”

这款新药没有沿用国际惯例,走出了一条完全不同的本土原研技术路线。王伊龙解释,进口药属于反义核苷酸药物,每3个月或半年就得打一针;新药属于小干扰核糖核酸药物,理论上有效期更长,半年甚至一年以上打一针即可。“这是纯国产原研,未来在价格上也会更有优势。”

遗憾的是,蔡磊本人不属于SOD1基因突变型渐冻症,无法从这款药中直接受益。事实上,绝大多数渐冻症患者都和他一样,病因至今不明。

目前,天坛医院正在推进十多项渐冻症临床试验,其中一项针对散发型(病因不明)渐冻症患者的国产新药也已取得积极进展:有患者用药期间病情停止发展,甚至出现逆转。王伊龙说:“一切努力都是希望将渐冻症变成慢性病,就像高血压一样,通过长期用药即可稳定控制,不再影响患者寿命和生活质量。”

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我国发明的“量子闪存”技术成功构建出共面的漏极-沟道-源极“归壹”结构,首次在室温环境下清晰观测到单电子的非易失性存储行为。

复旦大学集成芯片与系统全国重点实验室集成电路与微纳电子创新学院周鹏-刘春森研究团队北京时间7月17日凌晨在《科学》(Science)发表重磅成果,他们发明的“量子闪存”(Quantum Flash)技术,成功构建出共面的漏极-沟道-源极“归壹”结构,首次在室温(27℃)环境下清晰观测到了单电子的非易失性存储行为,这不仅彻底打破了“单电子存储”无法实现的传统认知,开创了单电子量子存储的全新理论体系,更为AI时代算力革命奠定关键理论基础。

该研究将电荷存储的信息密度提升至理论极限,实现了“一电子一比特”,也为面向人工通用智能(AGI)需求的高密度存储器研发提供了新的技术基础。目前,团队已系统性地打通了从底层材料、器件创新到高端芯片集成与应用的全链条:“破晓”实现存取速度突破,“归壹”解决密度极限,“长缨”完成了与现有CMOS硅工艺兼容的原型芯片验证。

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嫦娥六号月壤揭示地球磁层的“调速器”效应。

记者从中国科学院地质与地球物理研究所获悉,该研究所联合中国科学技术大学等单位组成的联合团队针对嫦娥六号月壤样品开展了稀有气体同位素分析。研究发现,月球正面和背面接收到的太阳风存在系统性差异,而地球磁层在其中扮演了“调速器”的角色。相关研究7月15日在国际学术期刊《自然-地球科学》发表。

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中泰将合作共建泰国首台离子阱量子计算机。

泰国朱拉隆功大学7月14日宣布,将与中方合作共建泰国首台离子阱量子计算机,推动中泰量子科技领域合作进一步深化。朱拉隆功大学当天启动一项量子研究计划,宣布该校将与中国科学技术大学、合肥幺正量子科技有限公司开展合作,共建离子阱量子计算机系统。

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宇树机器人首次操刀活体手术,论文作者独家回应。

近日,国际顶刊Nature在线发表的《人形机器人用于外科手术的活体可行性研究》论文引发关注。该研究团队将宇树科技G1人形机器人搬进手术室,人类医生通过远程遥操作系统为两头活猪完成了标准的腹腔镜胆囊切除手术。

这一研究也被称为是全球首例使用人形机器人完成的活体手术。

这篇论文的第一作者加州大学圣地亚哥分校的电气与计算机工程系博士梁泽楷(Lucas Zekai Liang)通过邮件独家回应第一财经记者,称该研究项目由工程师和外科医生组成的跨学科团队共同完成,选择宇树G1主要是因为它当时是市场上较容易获得的商用选项之一,项目研究重点在于人形机器人的仿人外形,而非特定的平台。

“要让人形机器人真正应用于人类患者的临床实践,还需要相当长的时间。”梁泽楷表示,在人形机器人临床部署之前,还要在精度、灭菌、安全性、监管审批和大规模验证等方面进一步改进。

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有关急性髓系白血病,新研究绘出表观遗传图谱,有望为开展个体化治疗提供研究依据。

据新华社:瑞典卡罗琳医学院参与的一项新研究通过绘制表观遗传图谱,将急性髓系白血病划分为16个亚型。这一成果有望为未来开展个体化治疗提供研究依据。相关研究成果近期已发表在英国《自然》杂志上。卡罗琳医学院日前发布的新闻公报说,急性髓系白血病是一种进展较快的血癌。医学界目前主要依据基因突变、基因融合和染色体异常等遗传学特征对患者进行分类和风险分层,但遗传学特征仍不能完全解释患者在病情发展进程和治疗效果方面的差异。

研究人员此次将重点放在表观遗传变化上。表观遗传变化不会改变基因的脱氧核糖核酸(DNA)序列本身,却会影响细胞读取和表达DNA序列基因的方式,使某些基因更活跃或受到抑制。

研究纳入来自瑞典和日本的1563名患者。研究人员测量患者样本细胞中DNA的可及性,即DNA是否处于容易被细胞调控机制接触和读取的状态,由此判断哪些基因可能处于活跃状态。通过比较不同患者的测量结果,研究团队将急性髓系白血病划分为16个具有不同的分子和生物学特征的亚型。

研究人员通过综合基因表达、DNA甲基化和单细胞分析等多种数据后发现,不同亚型在基因调控、细胞分化和疾病进程等方面呈现不同特征。团队还分析了不同亚型对药物的反应。通过分析患者对250种药物的敏感性,研究人员发现,不同的表观遗传亚型对药物敏感性存在差异,表明基因调控状态可能影响治疗效果。

研究人员表示,表观遗传分型还不能取代现有遗传学分类,但可作为补充,帮助医生更全面地认识患者之间的差异,并为今后制定更加个体化的治疗方案提供依据。相关发现仍需进一步研究验证,并评估其在临床实践中的实际价值。

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人形机器人给猪做了手术,但“主刀者”还是人类医生。

继进厂“打工”之后,人形机器人还走进了手术室。近日,国际顶刊Nature在线发表了一篇题为《人形机器人用于外科手术的活体可行性研究》的论文。该研究团队将宇树科技G1人形机器人搬进手术室,让它握着给人类医生使用的普通腹腔镜手术器械,为两头活猪完成了标准的腹腔镜胆囊切除手术。这一研究也被称为是全球首例使用人形机器人完成的活体手术。不过,该研究中的两例手术并非由人形机器人自主完成。据介绍,该研究团队针对人形机器人在腹腔镜手术任务中的应用能力进行了系统性评估,开发了一套基于人形机器人的腹腔镜遥操作框架。手术遵循标准腹腔镜工作流程,由一名控制台外科医生和一名助手完成,参与的人形机器人被取名为“Surgie”。

为了保证一致性,由同一位资深外科医生在机器人控制台使用人形机器人平台完成所有手术,助手则由另一位资深外科医生或有腹腔镜手术经验的临床研究员担任,负责控制摄像头、组织牵拉、器械调整等工作。据介绍,第一例手术过程中在一个短暂时间段内,曾使用第二台人形机器人进行持镜和牵拉。两例手术中绝大部分辅助工作均由人类助手提供。

论文介绍称,两例手术均由机器人完成,验证了人形机器人系统用于活体应用的初步可行性。第一例手术未发生重大术中并发症,第二例手术中发生轻微胆汁溢出和肝床出血,但都通过吸引和电凝处理得以解决。

该研究还进行了测试评估对比,参与者通过人形机器人平台、专用手术机器人平台以及手动操作执行任务。在环转移任务、移物训练任务中,参与者报告称,人形机器人平台相较于手动操作性能有所提升,但仍落后于更为成熟的达芬奇系统。

论文还提到,外科医生反馈称强调技术可行性与临床就绪度之间存在明显差距,人形机器人活动范围、力输出方面的限制以及频繁重新校准的需求增加了认知和操作负担,以及还存在间歇性过热的问题。另外,将人形机器人整合到无菌手术室中也带来了额外的挑战。

一位国内神经外科排名居前的顶级医院主任医师此前对第一财经记者表示:“即便是目前已经投入商业化且应用成熟的手术机器人,包括达芬奇机器人在内,也只能实现遥控手术机械臂,从现在的‘遥控’跨越到真正所谓的‘自动驾驶’还很遥远,毕竟全自动驾驶汽车时代也还未到来。”

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哈工大团队发现新型免疫调控微肽。

人体内的免疫系统本该是清除癌细胞的主力军,但在肿瘤内部,一些免疫细胞却常被“策反”,成为癌症扩散的帮凶。哈尔滨工业大学生命科学和医学学部胡颖教授团队的一项研究,找到了隐藏在细胞内的“叛变推手”——一个被命名为“UEIS”的新型微肽,并研究出其应对策略。这一成果9日在线发表于国际学术期刊《自然-癌症》。

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陈立泉、贲德获国家最高科学技术奖。

2025年度国家最高科学技术奖7月8日在京揭晓,陈立泉院士、贲德院士获国家最高科学技术奖。

陈立泉,男,1940年出生,中国科学院物理研究所研究员,我国锂电池领域的奠基人、开拓者和引领者,中国工程院院士。

贲德,男,1938年出生,中国电子科技集团有限公司研究员,我国机载脉冲多普勒雷达技术的奠基者、相控阵雷达技术的主要开创者、天基监视雷达技术的先行者,中国工程院院士。

2025年度国家科学技术奖共评选出258个项目和11名科技专家。其中,国家最高科学技术奖2人;国家自然科学奖51项,其中一等奖3项、二等奖48项;国家技术发明奖58项,其中一等奖3项、二等奖55项;国家科学技术进步奖149项,其中特等奖3项、一等奖13项、二等奖133项;授予9人中华人民共和国国际科学技术合作奖。

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我国科学家揭示鸟类尾巴演化的“关键拼图”。

记者从中国科学院古脊椎动物与古人类研究所获悉,该所王敏研究员负责的团队与福建省地质科学研究院联合,依托福建政和动物群保存的侏罗纪鸟类化石完成一项重要研究。科学家们厘清了鸟类尾部演化的关键顺序,补齐了鸟类尾部演化链条中长期缺失的关键拼图。相关成果7月2日在国际学术期刊《科学进展》发表。

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